La recente approvazione da parte della Commissione Europea ha introdotto un nuovo farmaco per il trattamento della cardiomiopatia associata all’amiloidosi da transtiretina, sia nella forma ereditaria che in quella senile. Vutrisiran, commerciale Amvuttra, si configura come la prima terapia di RNA interference autorizzata in Europa per affrontare questa condizione.
L’amiloidosi da transtiretina, nota anche come cardiomiopatia amiloide, è caratterizzata dalla deposizione di proteine anormali nel cuore, causando danni cardiovascolari progressivi che possono risultare fatali. Vutrisiran agisce inibendo la produzione della proteina transtiretina e viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni tre mesi, consentendo ai pazienti di gestire il trattamento anche a casa.
L’approvazione si basa sui risultati del trial clinico di fase III HELIOS-B, uno studio randomizzato che ha dimostrato l’efficacia del farmaco in un ampio gruppo di pazienti. Vutrisiran ha raggiunto tutti gli obiettivi previsti, mostrando una significativa riduzione della mortalità e degli eventi cardiovascolari, oltre a miglioramenti nella funzionalità e nella qualità della vita dei partecipanti. Rispetto al placebo, il farmaco ha prodotto una riduzione del 28% dell’endpoint primario composto.
La dottoressa Marianna Fontana dell’University College London ha sottolineato l’importanza dei risultati, evidenziando che la sperimentazione ha coinvolto una popolazione di pazienti rappresentativa della pratica clinica reale. Giovanni d’Alessio, Presidente dell’Amyloidosis Alliance, ha espresso entusiasmo per la disponibilità di questa nuova opzione terapeutica, utile per affrontare una patologia spesso diagnosticata in fase avanzata.
Rielaborazione: RassegnaNotizie.it
Fonte: www.osservatoriomalattierare.it
